Em saúde, todas as ações têm como foco principal o paciente. E qualquer ação produzirá (ou não) efeitos de benefício (desejados) e de malefício (indesejados) nos mesmos pacientes. Esses efeitos podem ser genericamente definidos como desfechos. 

As ações são denominadas de intervenções ou exposições, podendo estas serem principalmente em diagnóstico, tratamento ou prevenção. Também se entende que essas intervenções englobam atitudes educativas, não medicamentosas, por meio de procedimentos, de mudanças estruturais no sistema, ou muitas outras, sempre com o objetivo de melhorar a qualidade assistencial e, consequentemente, aumentar os efeitos (desfechos) de benefício e reduzir os efeitos (desfechos) de dano. 

No tempo, os desfechos podem ocorrer, serem produzidos ou medidos próximos ou distantes às intervenções, e exceto quando em emergências, desejamos que os desfechos durem ou que sejam identificados após tempo suficiente para que ocorram ou que sejam observados. Por exemplo: que a melhora da dor persista, que a sobrevida seja longa, que os efeitos adversos sejam passageiros ou que a mortalidade seja identificada após tempo suficiente de seguimento dos pacientes. 

Sendo assim, procuramos evitar desfechos que são intermediários, como melhoras laboratoriais que não estejam diretamente associadas a melhoras clínicas, são exemplos: a redução do colesterol sem a redução de eventos cardiovasculares, o infarto do miocárdio, a redução do tamanho do tumor sem redução na mortalidade, a melhora da dor após uma semana de seguimento e a melhora de um item em um escore com 100 itens. 

Os desfechos relevantes então são denominados como clínicos (não intermediários), pois são aqueles que importam aos pacientes, seja porque duram, porque são desfechos associados diretamente ao impacto clínico desejado ou porque simplesmente são aqueles considerados na prática clínica. 

Outras questões importantes em relação a desfechos estão relacionadas a como esses são medidos, uma vez que muitos “inventam” escores, escalas ou medidas não validadas cientificamente. Também quando são efeitos que sabidamente demoram muito tempo para que ocorram e que as conclusões são precocemente definidas antes que número suficiente de pacientes apresente o desfecho, como exemplo, na comparação de intervenções (vacina versus placebo) e o desfecho da incidência de tumores a partir de pacientes com lesões benignas. 

São exemplos de desfechos clínicos: mortalidade, sobrevida, complicações, eventos adversos, resposta clínica, infarto agudo do miocárdio, acidente vascular cerebral, qualidade de vida, capacidade funcional, cicatrização, insuficiência renal, amputação, resolução dos sintomas, melhora da dor, alta hospitalar, melhora global no escore, etc. A expressão numérica desses desfechos idealmente se faz pelo número absoluto dos pacientes que o apresentaram, permitindo calcular o risco de sua ocorrência frente a uma determinada intervenção, dividindo esse número absoluto pelo total dos pacientes que foram submetidos à intervenção. As diferenças de risco do desfecho entre uma intervenção e outra permitem que calculemos o número necessário para tratar (NNT) ou para produzir o dano (NNH), e, consequentemente, aplicarmos à probabilidade de nosso paciente individual apresentar o desfecho. 

Igualmente, são exemplos de desfechos intermediários (que não devem ser utilizados primariamente na tomada de decisão baseada em evidência e compartilhada, pois podem estar dissociados dos desfechos clínicos): melhora laboratorial, tempo de hospitalização, redução no tamanho da lesão, duração dos sintomas, melhora radiológica, melhora em alguns itens do escore, resposta parcial, sobrevida livre de progressão, tempo para a cicatrização, aumento da qualidade de vida apenas em alguns itens, redução da dor, etc. A expressão numérica desses desfechos intermediários geralmente se faz pela média ou mediana (muitas vezes sem o desvio padrão ou outras formas de variação), e essa medida não permite que estimemos qual o risco de nosso paciente individual apresentar o desfecho.

Portanto, além de não corresponder diretamente ao desfecho clínico, este não é aplicável numérica e clinicamente. 

Existe ainda uma outra forma imprópria dos desfechos serem apresentados, conhecida como “desfechos compostos”.

Nessa forma criativa, o resultado de vários desfechos é agregado geralmente para demonstrar maior ou algum benefício da intervenção, como o número de eventos cardiovasculares, no qual a quantidade de infartos do miocárdio é agregada ao número de acidentes vasculares cerebrais, como se os pacientes tivessem os dois eventos sempre concomitantes e associados, o que clinicamente não tem sentido. 

Na medicina, a relevância do que importa aos pacientes deve ser prioritária, pois no mundo dos desfechos, muitas das decisões são distorcidas, manipuladas por outros interesses e tomadas de maneira descentrada das expectativas daqueles – pacientes – que são o alvo primário das intervenções e que, obviamente, deveriam ser os primeiros a serem informados de maneira transparente e explícita pelos seus médicos e profissionais de saúde quanto aos riscos e benefícios estimados. 

Na pesquisa clínica publicada, o pesquisador pode incluir livremente inúmeros desfechos em sua análise e conclusões, mas para a prática assistencial poucos desfechos devem ser considerados, os quais podem plenamente estar alinhados entre a expectativa do paciente e a prática médica.